A agência regulatória norte-americana Food and Drug Administration (FDA), equivalente à Anvisa, aprovou nesta sexta-feira (8) dois tratamentos genéticos considerados revolucionários para anemia falciforme, que é uma doença "invisível" no sangue e que pode matar.

?? As primeiras terapias genéticas, chamadas Casgevy e Lyfgenia, foram liberadas nos Estados Unidos para pacientes acima de 12 anos.

• Ambos os produtos são feitos a partir de células-tronco do próprio sangue dos pacientes.
• Elas são modificadas e devolvidas como uma infusão de dose única como parte de um transplante de células-tronco hematopoéticas (sangue).

?? No Brasil, a anemia falciforme afeta dezenas de milhares de pacientes. A Anvisa afirma que, até o momento, os produtos não estão porque não houve pedido para registro.

Como funcionam as técnicas aprovadas

?? Casgevy é o primeiro tratamento aprovado pela FDA a utilizar um tipo de nova tecnologia de edição de genoma chamado CRISPR. As responsáveis pela técnica — as cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna — ganharam o Prêmio Nobel em 2020. (Entenda mais abaixo.)

O avanço é considerado revolucionário para a doença que acomete o sangue, desencadeada por erros no gene da hemoglobina (proteína responsável pelo transporte de oxigênio nas hemácias).

Pessoas com doença falciforme produzem glóbulos vermelhos de formato incomum — parecidos a uma foice. Isso pode gerar uma série de problemas, uma vez que essas células têm um tempo de vida reduzido e podem bloquear os vasos sanguíneos, o que causa dor e infecções potencialmente fatais.

A doença falciforme é uma doença sanguínea rara, debilitante e potencialmente fatal. Estamos entusiasmados em avançar no campo, especialmente para indivíduos cujas vidas foram gravemente perturbadas pela doença, aprovando hoje duas terapias genéticas baseadas em células.

— Nicole Verdun, diretora do escritório de Produtos Terapêuticos do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA

?? Lyfgenia usa um vetor lentiviral (veículo de entrega de genes) para modificação genética.

As células do sangue são geneticamente modificadas para produzir uma hemoglobina parecida com a A, que é a hemoglobina adulta normal produzida em pessoas não afetadas pela doença.

Reino Unido

A aprovação nos Estados Unidos acontece semanas após a agência regulatória do Reino Unido se tornar a primeira no mundo a aprovar terapia genética para tratar anemia falciforme.

Anemia falciforme: entenda como a doença é transmitida, os riscos e tratamentos

Saiba mais

O que é a tecnologia CRISPR?

O CRISPR/Cas9 é uma espécie de "tesoura genética", que permite à ciência mudar parte do código genético de uma célula.

Com essa "tesoura", é possível, por exemplo, "cortar" uma parte específica do DNA, fazendo com que a célula produza ou não determinadas proteínas.

Usando o Crispr, cientistas podem alterar o DNA de animais, plantas e microrganismos com extrema precisão. A tecnologia está contribuindo para novas terapias contra o câncer.

A ferramenta também pode tornar realidade o sonho de curar doenças hereditárias.